Le très cher traitement de l'infection alimentaire attribuée au concombre

Les formes les plus graves du syndrome hémolytique et urémique (SHU) - qui a déjà atteint plus d'un millier de personnes ayant consommé des légumes contaminés par une forme rare de la bactérie E. coli - pourraient être traitées avec succès par un médicament d'abord mis sur le marché en 2008 pour lutter contre une maladie rare du sang, l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (voir Le Point n° 1 868). Ce produit permet aussi de traiter, depuis quelque temps, le SHU dit atypique, dû à une anomalie génétique. Très récemment, il a été donné à des personnes souffrant de SHU lié à la récente épidémie d'infection alimentaire.

"Le syndrome hémolytique et urémique est une maladie sévère qui associe une anémie (une destruction des globules rouges), une thrombopénie (la perte des plaquettes et un risque de thrombose, de formation de caillots) et une atteinte rénale qui mène dans 10 % des cas à l'insuffisance rénale (elle peut aller d'une simple protéinurie à une hypertension, puis à la nécessité d'avoir recours à la dialyse, voire à la greffe de rein)", explique le Dr Véronique Frémeaux-Bacchi, du service d'immunologie de l'hôpital européen Georges-Pompidou à Paris. Cette spécialiste vient de publier dans le New England Journal of Medecine (NEJM), avec des confrères canadiens et allemands, la première étude portant sur trois enfants présentant un SHU sévère.

Cinquante patients dans le monde prennent du Soliris

"Soliris* est entré dans le monde de la néphrologie par le biais d'une forme atypique de SHU, rappelle-t-elle. Le SHU est sous sa forme typique quand il est dû à une infection, comme dans l'épidémie actuelle. Dans sa forme atypique, il est lié à des anomalies des protéines qui participent à la protection des cellules endothéliales, qui tapissent la paroi interne des vaisseaux." Ces formes dites atypiques correspondent à des anomalies le plus souvent d'origine génétique. Les symptômes sont identiques à une différence près : dans la forme atypique, le pronostic est très lié à l'atteinte rénale ; dans la forme typique, il est très lié à une atteinte neurologique sévère.

À l'heure actuelle, plus d'une cinquantaine de patients dans le monde ont reçu du Soliris* dans les formes atypiques de SHU. "La France a été le premier pays à proposer ce médicament à ce type de malades", se félicite Véronique Frémeaux-Bacchi, pionnière en la matière. Et les résultats, présentés au congrès de la Société américaine de néphrologie, l'an dernier, à Denver, sont positifs. Dans la dernière publication du NEJM, les spécialistes rapportent le cas de trois jeunes enfants, un Canadien, un Allemand et un Français, qui ont bénéficié de la même thérapeutique. Ce traitement est désormais prescrit aux cas les plus graves liés à E. coli.

Médicament très cher

Même si ce sujet n'est pas le principal motif de préoccupation du Dr Frémeaux-Bacchi, il faut signaler que ce médicament est actuellement l'un des plus chers du marché. Selon le site du Vidal, pour sa seule indication aujourd'hui reconnue, il coûte 9 200 euros par semaine pendant les 4 premières semaines, puis 13 800 euros tous les 15 jours en traitement d'entretien. Les doses exactes nécessaires pour venir à bout du SHU sont encore à définir.

Et comme ce médicament semble prometteur dans le traitement de diverses maladies rénales ainsi que dans la lutte contre le rejet de greffes de rein, il pourrait perdre son statut de médicament orphelin et donc voir son prix nettement diminuer. En attendant, le laboratoire Alexion, qui l'a mis au point, a fourni le traitement gratuitement à titre compassionnel pour bon nombre de patients souffrant de SHU atypique en France et il l'aurait donné en Allemagne pour traiter les malades les plus gravement touchés par le SHU typique.